从串行到并行

这套系统运行在 OpenAI 的 GPT-Rosalind 平台之上。面对体量庞大的生物实验数据，研究团队没有靠人力一条条去读，而是把分析任务拆给近 2000 个 AI 智能体：每个智能体负责考察一个基因扰动，分析细胞反应、检索科学文献，并就实验结果提出解释；随后再把所有报告汇总成一张“推理图谱”，把基因、细胞反应、既有研究以及可能的生物学机制串联起来，为科学家提供进一步调查的线索。

PerturbAI 介绍，在对其全脑 CRISPR 图谱的分析中，这套系统用 32 分钟完成了数据分析与研究发现的整合。公司估计，如果由人类按串行方式开展分析和文献审阅，相关工作可能需要数月至一年。不过这一时间对比来自公司估算，并非与人类团队开展的同期对照测试。

专家更买账“群聊”

为了检验质量，研究团队邀请生物学专家，从新颖性、证据支持程度、后续研究优先级和置信度等方面对报告进行评估。在与单个 AI 智能体生成报告的盲评比较中，专家有 75% 的时候更偏好多智能体系统给出的解释。值得说明的是，这一结果反映的是专家对报告的偏好，不能直接等同于研究结论的准确率。

一个更直观的对比是文献引用量：分布式智能体在分析中引用了超过 700 篇科学文献，而单个智能体仅引用了 11 篇。覆盖面拉开的同时，多智能体系统还“顺手”挖出了一些人类分析未必会注意到的线索。

挖出的两条新线索

据披露，智能体发现了两个值得关注的连接。其一，在控制细胞生长与代谢的重要通路相关基因 Tsc1 与 Tsc2 上，二者在小脑（负责协调运动的脑区）中对神经元的影响存在意料之外的差异——这一差异可能与人类的结节性硬化相关。其二，系统生成了一个新假设：DCTN1 基因扰动与神经元胆固醇调控的改变有关，而胆固醇代谢正是帕金森样神经退行性疾病（如 Perry 综合征）的关键因素之一。

这些线索距离成为新疗法还有距离。PerturbAI 表示，相关结果主要涉及数据解读与研究假说生成，所提出的线索仍需后续实验验证，联合预印本也还需经过同行评审。

下一步：瞄准新药靶点

此次分析所用的数据，来自 PerturbAI 今年 3 月公布的全脑 CRISPR 图谱，涵盖约 800 万个细胞，在数月内生成，目前下载量已超过 4 万次。此后，PerturbAI 还构建了覆盖代谢疾病和衰老研究的专有图谱。双方的合作已持续约一年，接下来将利用 PerturbAI 在活体系统中生成的因果生物学数据，联合开展新药靶点发现。相关成果已通过联合预印本和博客公布，向研究人员开放。

对药物研发而言，这类“分布式生物推理”的价值不在于立刻给出答案，而在于把海量实验数据里散落、却尚未被连接的线索，更快地摆到科学家面前——剩下的验证，仍要交给湿实验。

据路透社 9 月 18 日报道，Anthropic 在旧金山湾区低调建立了一座湿实验室（wet lab），将其人工智能业务进一步延伸到需要动手操作的生物学研究与药物科学领域。在公众对 AI 风险愈发担忧之际，这家以 Claude 模型闻名的公司开始进行实体实验，其生物学研究也从「计算机模拟」走向真实实验。

实验室不是秘密

Anthropic 生命科学负责人 Eric Kauderer-Abrams 向路透社确认了湿实验室的存在。「我们认为，做生物学研究，最终的检验仍然、并且在可预见的未来都在于真实的实验室工作，」他说，「我们今天确实在做这些，整体模式与大多数生物科技公司类似——一部分在自己的设施里完成，另一部分与外部合作伙伴共同开展。」

公司发言人随后补充，这座实验室并非专门用于药物发现，但拒绝说明具体用途。湿实验室与「干实验室」相对，实验中需要用到较多化学试剂，而干实验室侧重通过仪器计算归纳物理模型。

AI 要指挥机器人做实验

知情人士称，与多数生物科技公司一样，Anthropic 正在引入实体自动化。公司希望推动其 Claude AI 在有限人类干预下指挥机器人单元执行科学实验。Kauderer-Abrams 表示，公司正处于「用 AI 自动化执行实验室工作的非常早期阶段」，这一领域有潜力在诸多流程中带来有意义的加速。

这一布局并非临时起意。Anthropic 在 6 月旧金山的一场活动上表态将开展传统药企认为财务上缺乏吸引力的临床前工作；8 月推出了便于 AI 接入实验室仪器的 Model Hardware Standard。公司还收购了 Coefficient Bio（据媒体报道约 4 亿美元股票交易），并推出 Claude Science 软件；诺华 CEO Vas Narasimhan 也已加入其董事会。目前 Anthropic 向基因泰克、百时美施贵宝、诺和诺德等药企提供 AI 工具与咨询服务，但表示不打算与药企在疗法商业化上直接竞争，短期内也不会开展临床试验。

个人动机与风险权衡

对 CEO Dario Amodei 而言，这项工作有个人意义。他在最近的一篇文章中写道，父亲因一种疾病去世，仅仅几年后该病便出现了治疗方法。Kauderer-Abrams 也有同感：「公司的使命是以真正造福世界的方式开发强大的 AI，我们认为生命科学是实现这一目标机会最大的领域。」

Anthropic 希望攻克其认为制药行业忽视的疾病，并赶在员工与公众失去对 AI 价值的信心之前拿出成果。不过公司也面临内部张力：部分研究员近期警告 AI 可能导致人类灭绝，Anthropic 自身也曾发现系统可能被用于开发生物武器的情景；Amodei 则公开呼吁放缓 AI 发展。与此同时，公司正筹备可能达到 2 万亿美元估值的上市，以筹集更多资金。

任何真正逆转衰老的药物，都将是史上最畅销的产品——问题在于，迄今还没有任何一种被证实能做到这一点。

从”换血”实验到成药组合

公司的科学创始人 Irina Conboy 曾任加州大学伯克利分校教授，长期研究”异时共生”（parabiosis）：把年老与年幼动物的循环系统连通，观察年轻血液能否改善老年动物的状态。这是少数被证实能让老年动物”变年轻”的做法之一。2005 年，她通过手术把两个月大的小鼠与高龄小鼠相连，发现老年动物的受伤修复能力显著改善，提示年轻血液中含有能恢复再生能力的分子信号。

2020 年，Conboy 换了一种思路：不输入年轻血液，而是抽掉老年动物的血浆（血液中不含细胞的部分），换成中性的白蛋白与盐水混合物。这相当于按下了”删除键”，清掉衰老身体释放的激素、抗体等分子。这种做法的回春效果甚至强于共享年轻血液。到 2025 年底，她已把类似的人体”治疗性血浆置换”用于自愿者——有人抽掉并丢弃了近一半血容量。

“1 Generation”声称如何起效

Conboy 称，借助她参与开发的微流控筛选系统，可以用老年志愿者的血清浸泡人体细胞，快速验证哪些分子组合能阻止组织在”老年血液环境”中变老。她表示，1 Generation 通过刺激细胞再生、同时中和血液中的”年老因子”，让人体细胞即便身处老年血清中也能保持年轻。

这套说辞吸引了不少人。CEO 是一名 26 岁的年轻人 Alina Su；Conboy 本人于 2025 年从伯克利退休、全职加入公司。两人以及 Conboy 的丈夫、科研合作者 Michael Conboy 等数人自称服药后精力明显改善。公司向媒体发来的表格还罗列了”参与者收益”：一名 64 岁女性视力改善、一名 59 岁男性能打更久的园艺与羽毛球、握力增强等。

三大红 flags

报道逐一列出了值得警惕的地方。

其一，公司拒绝披露两种药物名称，理由是”避免被仿制”。但问题在于，Generation 并不拥有这些分子，它打算借美国食药监局（FDA）的一项流程，为”现有药物的新用途组合”争取约三年的市场独占期——前提是能证明该组合确有新疗效。

其二，更大规模的研究（百人以上）将由提倡替代医学的”长寿医生”牵头，其中包括 Matt Cook 创办的 BioReset Medical 诊所。该诊所提供干细胞注射等未被充分验证的疗法；报道提及，2021 年曾有文章称 Cook 推荐过被 FDA 认定为”欺诈性”的新冠治疗方案。Cook 本人在电话中承认，最初给 Conboy 等内部人士开这个组合时，”信心是零”，因为”这只是两种安全、通用的药，根本不是长寿药”。但他服药后又称体验到持续数日的”精神清晰”，同时坦言”疑问远比答案多”。

其三，在扎实证据出现之前，就已有人通过医生拿到药物。公司还计划举办一场闭门活动，哈佛合成生物学家 George Church、以及 Anthropic（其 CEO 曾称 AI 将在数年内治愈所有疾病）的研究人员都将出席，试图在高端”长寿影响者”圈层制造声量。

结论：先看证据，再谈奇迹

文末有一处更正：此前版本误称患者需付费加入大规模试验；实际上该试验对患者免费、由公司赞助，患者若从医生处拿药才需付费。

对读者而言，真正值得记住的是：年轻的血液确实对老年小鼠有益，但”老血占上风”同样是已被证实的结论。从换血到成药，中间隔着严密的临床试验。在被”返老还童”的叙事吸引之前，先看清证据，或许是更稳妥的做法。

这篇 Perspective 文章题为《人工智能在药物发现中的应用——它是什么、进展到哪一步、以及前路何在》，2026 年 8 月 7 日在线发表于《自然综述·药物发现》（Nature Reviews Drug Discovery）。通讯作者为哈利法科技大学与剑桥大学的 Andreas Bender，参与机构还包括爱丁堡大学、哈佛医学院、阿斯利康、MRC 分子生物学实验室和 EMBL-EBI 等学术与产业单位。文章于 6 月 20 日被接收，篇幅达 22 页。

衡量标准应该回到患者身上

作者们提出的评判尺度很朴素：药物研发真正在乎的，是能否更快地把更安全、更有效的药送到患者手里。以这个尺度看，尽管大量 AI 方法被开发、应用和评测，与临床相关的影响证据「令人失望地有限」。文章用了一个更严厉的措辞——在 AI 向临床相关影响的转化上，目前仍处于「证据缺失」的阶段。

摘要中列出了几条可能的原因：模型开发阶段对临床转化的关注不足；生命科学数据具有强烈的条件依赖性，AI 算法难以直接套用；问题定义不够清晰，导致计算模型面对真实用例时出现「欠规约」。此外，「技术推动」压过「科学拉动」也很可能是底层因素，而把一项技术能力工程化成规模足够、用户可及的系统，本身就需要漫长的时间。

刷榜制造的进步幻觉

文章花了相当篇幅讨论一个对 AI 领域来说并不悦耳的话题：在基准数据集上取得的数值提升，极少能转化为现实世界中决策质量的改善。原文的表述是，对基准数据集的关注可能产生误导，制造出一种进步的幻觉——「在基准数据集上预测得更准了」——但要转化为真实世界的决策，这个标准并不充分。

作者用「追逐 SOTA」来描述这一通病，并指出这些基准数据集常常存在严重的信息泄漏：看起来是独立的外部测试集，实际上来自同一来源数据的切分，于是模型在测试集上表现优异，换到新项目里几乎无法复现。文章据此给出的核心建议是：药物研发领域的 AI 工具评测，必须从「模型验证」转向考察它「能否改善决策」。

配套的分析框架把这一区别拆成了三个必须回答的问题：输入端，这个项目面对什么靶点、什么疾病、什么给药途径，训练集里有类似的化学空间吗；模型内部，某个具体化合物上的预测可靠性如何，模型是否「知道自己不知道」；输出端，这个预测能指导哪一步后续实验，而那步实验又是否与临床终点相关。文章还专门强调了使用场景对评估模型性能的决定性作用。

配体不是药物

文章在专门的知识框里做了一次概念澄清，引用 Goldstein 与 Brown 1997 年的经典论断：配体不是药物。

很多被称作「AI 药物发现」的成功，本质上是配体发现。一个配体只需要与靶点结合，端点指标可以只是半数抑制浓度、抑制常数或解离常数；而一个药物除了结合靶点并产生靶点参与作用，还必须在一系列临床前与临床终点上展现可接受的疗效与安全性，同时满足溶解度、生物利用度、代谢稳定性、安全性等几十项要求。一个典型陷阱是由亲脂性驱动的高亲和力，这类化合物往往伴随糟糕的药代动力学性质，根本不适合用于体内。

两个数字把差距摆得很清楚：ChEMBL 和 PubChem 等数据库收录的生物活性配体超过 100 万个，而上市药物只有约 1000 种。文章认为，把配体发现与药物发现混为一谈，部分原因在于「潜在药物」这个说法对投资者更有吸引力，而这种术语误用低估了药物研发的复杂性，也让外界更难判断一篇报告的结论是否得到数据支持。

一处被点名认可的例外

在整体谨慎的论调中，文章留下了一个明确的例外：当数据量足够、且描述符能够捕捉底层趋势时——比如脂水分配系数等理化性质——深度学习这类 AI 方法确实带来了预测水平的提升。文章在讨论拜耳的计算机辅助药物性质预测平台时进一步确认了这一点。原因也不难理解：理化性质的实验数据量远大于体内药代动力学或临床终点数据，而这类性质取决于分子的疏水与亲水平衡，可以由基本物理量刻画，不像生物学读出那样高度依赖条件。

文章最后给出五条建议：识别现有数据与实际临床结果之间的预测性差距；按具体用例分场景验证模型，而不是只看统计指标；先确定什么数据对临床预测有用，再大规模生成；建立从临床阶段回流到临床前阶段的反馈闭环以更新模型；警惕可解释 AI 的陷阱，在化学数据高度偏倚时它容易给出虚假关联。

作者还提醒，「药物研发中的 AI」这个说法本身包含两种截然不同的东西：一类是发展迅速但缺乏充分验证的前沿方法，另一类是早已成熟、只是最近才具备在生产环境中大规模使用条件的既有方法。把两者混为一谈，既高估了前者，也低估了后者。

来源：Nature Reviews Drug Discovery

从「虚拟实验室」到「虚拟药企」

这个项目的起点规模很小。Zou 最初搭建的「虚拟实验室」只有 5 到 8 个智能体，结构完全对照他在斯坦福的真实实验室：一个 AI 教授担任项目负责人，若干各有专长的 AI 学生，定期召开组会。团队还为智能体复制了一所「斯坦福」——一个智能体学校，让它们在其中接受监督微调，提升各自领域的专业能力。

「我们为智能体建了一所斯坦福的复制品，一所智能体学校，它们可以在那里上学，通过监督微调来提升自己在特定领域的专业水平。」Zou 这样描述。

这个小规模系统交出的第一份成果，是针对新近新冠变异株设计的纳米抗体蛋白。「真正让我们兴奋的是，这些由 AI 设计的纳米抗体在结合近期几种病毒方面，表现远好于此前由人类设计的版本。」Zou 说。这一结论经过了湿实验验证。

有了实验室层面的验证，团队把目标从模拟一个研究组，扩大到模拟一家公司。由此诞生的系统被称为「虚拟生物科技公司」，由数万个专业智能体组成，顶层是一个首席科学官智能体，下设与真实药企对应的各个部门——靶点发现、分子设计、临床试验等。部门内部还会进一步细分：「在靶点发现部门下面，会有一个智能体专门看所有遗传学数据，另一个专门看基因组学和单细胞数据，以此类推。」

为什么不是一个更强的模型

随着基础模型能力不断提升，开发者面临一个核心的架构选择：为什么要把任务拆给数万个专业智能体，而不是把算力全部投给一个无所不知的大模型？

Zou 团队用同一个科研难题做了对照实验，让多智能体团队与单个智能体正面对决。结果显示，多智能体生态中产生的摩擦与互动，反而带来了更好的方案，也更能抵抗误差的层层累积。

「在这些科研虚拟实验室里，智能体之间真的会争论、会产生分歧。它们必须说服其他 AI 科学家接受自己的想法，而这一切激发出的推理，比单个模型独自从零解决问题要更有创造性、也更稳健。」Zou 说。

卡点不在模型，在数据接口

规模一旦扩大到数万个智能体，真正的瓶颈就变成了编排。系统需要一个统一的上下文层，让智能体能够从各种工具、数据集和历史记录中整合知识。

不少企业团队试图用给现有数据库套一层 MCP（模型上下文协议）的方式解决数据打通问题，但 Zou 认为这治标不治本——老系统对智能体并不友好。比如把一篇论文的 PDF 直接丢进智能体的上下文窗口，效率极低，而标准文本模型很难读懂复杂的图和表，进而产生幻觉。

「即使你在现有数据库和 API 外面包一层 MCP，也没有解决底层问题：这些接口和 API 本来就不是为智能体设计的。」Zou 表示。它们的服务对象，是人类或者前 AI 时代的算法。

团队为此开发了名为 Paperclip 的平台。它利用了当代大模型的一项固有强项——写代码和操作文件系统的能力。Paperclip 不再强迫智能体去调用脆弱且各不相同的数据库 API，而是把非结构化数据数字化，并将分散的数据库映射成一个统一的、面向 AI 的虚拟文件系统。智能体由此可以用标准的文件系统操作，去访问数百万篇论文中的知识。

「结果表明，用了 Paperclip 准确率会高得多，同时相比没有这类 AI 原生科研基础设施的智能体，时间和成本能降低一个数量级以上。」Zou 说。

默克独立做出了同一套方案

为检验这套架构的实际产出，虚拟生物科技公司启动了 3.7 万个「临床试验智能体」，用于整合零散的临床试验数据。这些智能体识别出了一批可预测试验成功率的单细胞特征——有这些特征支撑的药物靶点，最终走向市场的概率比同类药物高出约 50%。

随后，系统自主设计了一款靶向 CD276 蛋白的抗体偶联药物，用于治疗肺癌。整个设计过程由智能体独立完成，且只依赖 2025 年 1 月之前公开发表的数据。

数月之后，制药公司默克（Merck，在中国大陆的商号为默沙东）独立开发并验证了同样的治疗方案，该方案后来获得了美国食品药品监督管理局的突破性疗法认定。Zou 将此称为「对虚拟生物科技智能体所给出的治疗设计的第三方外部验证」。

管理对象从流程变成环境

当多智能体系统的规模持续扩大，管理这批数字劳动力的方式也需要重新思考。Zou 主张从设计刚性工作流，转向搭建开放环境。工作流规定智能体每一步该做什么，更像是在管理一名初级员工；而环境提供的是基础设施、护栏和激励机制，让智能体围绕开放式问题自行协作。

「在工作流里，我们试图告诉智能体该做什么、该怎么做。但在环境里，我们提供基础设施、激励和护栏，其余部分保持开放，用激励促成智能体之间的协作。」Zou 说。

这也意味着规模化的优化对象发生了转移——不再是微调单个模型，而是设计整个环境。单个智能体固然可以通过强化学习或在智能体学校里做监督微调来提升，但大规模多智能体系统能否成功，取决于调整那些支配协作的参数。

「在多智能体这一侧，我们其实不再微调和改动单个模型了，而是在优化环境。」Zou 解释道，「环境本身就是我们用来提升智能体的优化对象。」

来源：VentureBeat

近日，腾讯生命科学实验室与中南大学的联合研究成果《UniPert–G2CP》发表于国际顶级学术期刊《Cell》主刊。据 36 氪报道，这是国内首个在该刊发表的人工智能虚拟细胞（AI Virtual Cell）研究成果。论文由中南大学计算机学院博士生、腾讯生命科学实验室实习生李一鸣担任第一作者，中南大学为第一完成单位；中南大学计算机学院李敏教授、腾讯生命科学实验室姚建华与杨帆共同担任通讯作者。

药物研发一直只答了半道题

过去几十年，人工智能在化学分子这一端的建模越做越精细：AlphaFold 攻克了蛋白结构预测，分子对接模型解决了化合物与靶点的结合问题，QSAR 方法回答了分子的类药性。但这些工作大多停留在”分子本身好不好”的层面，对”这个药对特定突变背景的患者、对特定细胞是否有效”始终缺少理想答案。

代价相当高昂。据研究团队引述的行业数据，一款新药平均需要 26 亿美元投入、十余年周期，而临床二期的失败率高达 70% 以上——大量在分子层面表现优异的化合物，最终在真实细胞和患者身上失效。

更棘手的是数据本身的不对等。理论上可能成为药物的化学分子空间超过 10 的 60 次方个，而目前全球最大的化学扰动图谱 LINCS L1000 仅覆盖约 2 万个化合物。相比之下，人类基因总数约 2 万个，借助 CRISPR 基因编辑技术，一次筛选实验就能并行测试数千个基因，单位成本远低于化合物筛选。

此外，基因由 A、G、C、T 组成的长链序列描述，药物则是原子构成的小分子化合物，两类数据模态差异巨大，传统模型很难把它们放进同一个语义空间来理解。

两步走：先学基因，再学药物

研究团队设计了一个两阶段深度学习框架来破局。

第一阶段是 UniPert，一个基于对比学习的多模态分子表征模型。它首次让基因扰动剂与化合物扰动剂进入同一套”坐标系”，把大分子与小分子编码到共享的语义嵌入空间中。团队利用 53963 对已知的化合物—蛋白相互作用数据作为桥梁，让模型不只判断两者结构是否相像，更学习它们在功能上是否相近。据腾讯方面披露的数据，在 18 类药物作用机制分类任务中，UniPert 相较传统方法准确率平均提升 14.4%；在药物与蛋白结合关系预测中，其给出的前 0.5% 候选命中概率达到随机筛选的 19 倍。

第二阶段是 G2CP（Genetic-to-Chemical Perturbation，从遗传扰动到化学扰动的迁移学习）。它采取的策略是：先用密集、低成本的基因筛选数据做预训练，再用稀疏、昂贵的化学筛选数据做微调。相当于让模型先通读基础生物学教材，再攻读药物化学专业，从而在面对全新化合物时具备细胞背景感知能力，并有效泛化。

论文覆盖的数据规模在该方向上属于最大之列：4994 个基因、7860 个化合物、5 种癌症细胞系，构成超过 8200 万个”干预—响应”配对，是目前该方向数据模态最全的公开建模工作之一。核心模块 UniPert 已在 GitHub 开源。

从预测到解释的闭环

研究团队没有让模型停在跑分层面。在 ESR1 基因与乳腺癌内分泌治疗耐药这一真实临床问题上，UniPert–G2CP 完成了从算法预测到机制解释的闭环验证——不仅预测某种药物会如何作用于耐药相关的细胞通路，还能给出为什么。这种可解释性，对于把人工智能模型真正用于理解疾病和设计药物至关重要。

中南大学方面表示，该框架突破了传统遗传筛选与化学筛选相对独立的数据分析模式，为整合不同类型分子干预信息、构建具有预测能力的虚拟细胞提供了新的计算范式。该研究得到国家自然科学基金杰出青年基金等项目支持。

一条延续四年的技术主线

这次登刊并非孤立事件。自 2022 年 scBERT 发表于《Nature Machine Intelligence》起，腾讯生命科学实验室便确立了”用统一语言描述生命系统”的科研主线：2024 年的 scPROTEIN 处理单细胞蛋白质组的图对比学习，发表于《Nature Methods》；2025 年的 scTranslator 将中心法则转化为人工智能任务，发表于《Nature Biomedical Engineering》。团队以大致每年一篇国际顶刊的节奏推进同一命题。

按照规划，UniPert–G2CP 将作为核心基础能力，以”技能”（Skill）的形式集成到即将发布的人工智能生命科学智能体平台中，服务于药物靶点发现与验证、候选化合物在特定细胞背景下的疗效评估、耐药机制解析等环节。

需要说明的是，这类工作目前仍处于计算方法层面，距离真正改变临床用药决策还有很长的路。但它至少提供了一个新的计算单元——当这类单元被规模化、模块化之后，”数字孪生诊室”这样的设想才有了可以落地的基础。

来源：36氪《腾讯AI虚拟细胞算法登〈Cell〉主刊，系国内首次》、量子位、腾讯生命科学实验室、中南大学计算机学院官网；论文原文：https://www.cell.com/cell/fulltext/S0092-8674(26)00654-9